O nouă moleculă ar putea combate Alzheimer. Rezultate promițătoare în testele pe animale

Cercetarea este coordonată de Giorgos Skretas și a fost realizată de oameni de știință de la Centrul de Cercetare în Științe Biomedicale Alexander Fleming, Fundația Națională Elenă pentru Cercetare și compania derivată ResQ Biotech.

Molecula se numește RSQ-020 și acționează asupra proteinei Tau. Aceasta este implicată în mai multe boli neurodegenerative grave. Atunci când proteina se pliază într-un mod anormal și formează agregate, poate contribui la apariția și progresia unor afecțiuni ale sistemului nervos, scrie Euronews.

Cum funcționează noua tehnologie

Dezvoltarea RSQ-020 s-a bazat pe o platformă tehnologică nouă creată de aceeași echipă de cercetători. Metoda folosește bacterii modificate genetic.

Aceste bacterii pot produce un număr foarte mare de molecule candidate. În același timp, sistemul permite identificarea celor care au o activitate biologică reală.

Scopul este găsirea unor substanțe care pot repara proteinele ce și-au pierdut structura normală.

Giorgos Skretas, director al Institutului de Bioinovare din cadrul Centrului de Cercetare în Științe Biomedicale Alexander Fleming și cercetător colaborator al Institutului de Biologie Chimică al Fundației Naționale Elene pentru Cercetare, spune că metoda este diferită de abordarea clasică folosită pentru descoperirea medicamentelor.

În mod tradițional, cercetătorii încearcă să identifice o moleculă care se potrivește unei anumite proteine-țintă, asemenea unei chei într-o broască.

Problema este că proteinele implicate în bolile cauzate de plierea anormală nu au o formă stabilă. Ele își modifică permanent structura. Din acest motiv, găsirea unui tratament eficient este mult mai dificilă.

„În loc să căutăm pur și simplu o moleculă care să se lege de un anumit loc de pe proteină, căutăm direct una care produce efectul dorit. Tehnologia noastră ne permite să vedem când o proteină defectă este readusă la o stare normală, deoarece bacteriile pe care le folosim emit un semnal verde atunci când acest lucru se întâmplă”, a explicat cercetătorul.

Bacteriile indică moleculele eficiente

În practică, oamenii de știință introduc într-o bacterie proteina umană pe care o studiază. Bacteria este programată să emită lumină doar atunci când proteina revine la o stare mai apropiată de cea normală.

În același timp, aceleași celule produc miliarde de molecule mici și diferite. Fiecare dintre ele reprezintă un posibil candidat pentru rezolvarea problemei de pliere incorectă a proteinelor.

Atunci când o bacterie începe să emită lumină, cercetătorii știu că aceasta conține o moleculă care a produs efectul urmărit.

Metoda le permite astfel oamenilor de știință să identifice într-un timp mai scurt substanțele care funcționează deja în interiorul unor celule vii. Acest tip de test poate reproduce mai bine condițiile reale în care apar bolile decât experimentele realizate exclusiv în condiții de laborator.

Cercetarea a început cu scleroza laterală amiotrofică

Platforma tehnologică nu a fost concepută inițial pentru boala Alzheimer. Cercetătorii au început proiectul studiind scleroza laterală amiotrofică (SLA) și proteina SOD1.

Ulterior, oamenii de știință au observat că tehnologia ar putea avea aplicații mult mai largi. Plierea anormală a proteinelor este asociată cu mai multe boli neurodegenerative.

Printre acestea se numără boala Alzheimer și boala Parkinson, precum și alte afecțiuni grave ale sistemului nervos.

Rezultatele obținute cu RSQ-020 sunt însă preclinice. Faptul că molecula a îmbunătățit învățarea și memoria în modele animale nu înseamnă că tratamentul este deja disponibil pentru pacienți sau că efectele vor fi identice la oameni.

Următoarele etape ale cercetării vor trebui să stabilească dacă molecula este sigură și eficientă și în organismul uman.