Este posibilă întinerirea celulelară a ochiului? Primele rezultate ale unei terapii experimentale în tratarea glaucomului

Întinerirea celulară este una dintre preocupările cercetătorilor. Ei testează în preent o metodă de întinerire a celulelor ochiului. Primele rezultate arată un posibil progres în tratarea glaucomului.

Una dintre marile provocări ale medicinei este să repare țesuturile pe care organismul nu le poate regenera în mod natural. În cazul ochiului, deteriorarea anumitor celule nervoase poate duce la pierderea permanentă a vederii, inclusiv în afecțiuni precum glaucomul. O direcție de cercetare încearcă acum să schimbe această perspectivă: în loc să înlocuiască celulele afectate, oamenii de știință urmăresc să le restabilească funcționarea prin reprogramare celulară.

Primele date obținute la oameni oferă un indiciu că această strategie ar putea avea aplicații terapeutice. Deocamdată, însă, este vorba despre rezultate preliminare, care trebuie confirmate prin studii mai ample și urmărire pe termen lung.

O terapie care încearcă ceea ce părea imposibil

Tratamentul experimental, numit ER-100, este dezvoltat de compania americană Life Biosciences, anunță Time. Acesta urmărește să restabilească anumite tipare de activitate genetică din celulele ganglionare retiniene, neuroni care transmit informația vizuală de la retină către creier.

În mod obișnuit, aceste celule nu se regenerează în mod natural după ce sunt deteriorate. În glaucom, afectarea lor poate contribui la pierderea progresivă a vederii, iar tratamentele existente nu reușesc întotdeauna să oprească evoluția bolii.

ER-100 folosește o strategie numită reprogramare epigenetică. Prin intermediul a trei factori de transcripție — OCT4, SOX2 și KLF4, cunoscuți împreună drept OSK — terapia încearcă să reseteze o parte dintre mecanismele care controlează activitatea genelor, astfel încât celulele să își recapete unele funcții.

Abordarea se inspiră din cercetările privind reprogramarea celulară, domeniu asociat descoperirilor care au permis transformarea celulelor adulte în celule cu proprietăți asemănătoare celor embrionare. În cazul terapiei ER-100, obiectivul este mai restrâns: restabilirea funcției celulelor afectate, fără transformarea lor completă într-un alt tip celular.

Pot fi întinerite celulele ochiului? Primele teste pe oameni

Datele preliminare prezentate de Life Biosciences la reuniunea anuală a Academiei Americane de Oftalmologie provin de la trei participanți cu glaucom cu unghi deschis. Toți au primit o singură administrare a terapiei în interiorul ochiului, însoțită de doxiciclină administrată oral timp de opt săptămâni, pentru a activa exprimarea factorilor de reprogramare.

Până în ziua 56, tratamentul a fost bine tolerat de cei trei participanți. Nu au fost raportate evenimente adverse grave, toxicități care să impună limitarea dozei sau evenimente adverse de interes special asociate tratamentului. Datele de siguranță au permis comitetului independent de monitorizare să recomande trecerea la o doză mai mare.

Cercetătorii au observat și semnale preliminare de îmbunătățire a câmpului vizual la doi dintre cei trei participanți. În cazul fiecăruia dintre aceștia, cel puțin 28% dintre punctele testate au înregistrat o îmbunătățire de peste patru decibeli. Câmpul vizual este evaluat printr-un test standard care măsoară capacitatea unei persoane de a detecta stimuli luminoși în diferite zone ale spațiului vizual.

Rezultatele sunt încurajatoare, potrivit revistei Life. Dar acestea nu demonstrează încă faptul că terapia poate restabili vederea în mod fiabil. Studiul este în fază incipientă, numărul participanților este foarte mic, iar evaluarea urmărește în primul rând siguranța și tolerabilitatea.

De ce este importantă reprogramarea epigenetică

Epigenetica studiază mecanismele care influențează activitatea genelor fără să schimbe secvența ADN-ului. Odată cu înaintarea în vârstă sau în urma unor procese patologice, aceste mecanisme se pot modifica, afectând funcționarea celulelor.

Cercetătorii încearcă să afle dacă anumite modificări pot fi inversate controlat. E important, pentru ca celulele îmbătrânite sau deteriorate să își recapete o parte din capacitățile inițiale. Reprogramarea celulară vizează mecanisme aflate mai aproape de originea disfuncției. Aceasta e deosebirea față de terapiile care urmăresc doar să încetinească evoluția unei boli,

În cazul ochiului, abordarea este deosebit de interesantă. Astpentru că celulele ganglionare retiniene au un rol esențial în transmiterea informației vizuale, dar nu se refac spontan după deteriorare. Totuși, succesul unei asemenea strategii depinde de capacitatea cercetătorilor de a controla procesul suficient de precis pentru a evita modificări celulare nedorite.

O posibilă direcție de tratament, nu încă o soluție disponibilă

ER-100 se află în faza I a dezvoltării clinice, iar rezultatele prezentate nu reprezintă o confirmare a eficacității sale. Vor fi necesare mai multe date pentru a stabili dacă îmbunătățirile observate se mențin, dacă tratamentul poate aduce beneficii unui număr mai mare de pacienți și care sunt riscurile administrării sale pe termen lung.

Compania dezvoltă terapia și pentru alte neuropatii optice. Inclusiv neuropatia optică ischemică anterioară non-arteritică este cercetată.Aceasta e o afecțiune care poate provoca pierderea bruscă a vederii. Aceste utilizări rămân însă în stadiul cercetării clinice.

Deocamdată, miza descoperirii nu este promisiunea unei vederi recuperate, ci posibilitatea de a interveni asupra unor celule considerate până acum incapabile să se regenereze. Dacă studiile viitoare vor confirma atât siguranța, cât și beneficiile tratamentului, reprogramarea epigenetică ar putea deschide o nouă direcție în medicina bolilor asociate îmbătrânirii.